剑桥 Re: think 写作竞赛遗传学赛区题目解析

今天我们来解析 Cambridge Re:think Essay Competition遗传学赛区的赛题：

Gene therapy is a medical approach that treats or prevents disease by correcting the underlying genetic problem. Is gene therapy better than traditional medicines? What are the pros and cons of using gene therapy as a medicine? Is gene therapy justifiable?

基因疗法是（这样的）一种医学疗法：通过纠正潜在的基因问题来治疗或预防疾病。基因疗法是否优于传统疗法呢？将基因治疗作为一种医疗手段来使用有哪些利弊？基因治疗是否“合理”？

本题的出题人是 Hakan Coskun 博士，他是哈佛医学院心脏病学的研究员。

剑桥 Re: think 写作竞赛题目解析（遗传学赛区）

在这个 prompt 里，Coskun 博士提出了三个关于遗传学（基因疗法）的问题 (smaller questions)：

基因疗法是否优于传统疗法？
基因疗法的利弊是什么？
基因疗法是否“合理”？

对于这道题，我们应当着重去回答出题者的最后一问，因为这一问最抽象，最容易区分出不同选手的知识、思考和写作水平。那么，基因疗法是否合理呢？论证一项技术的合理性通常涉及多个方面，包括（但不限于）对技术的评估、风险的评估和法律许可评估等等。我们一项一项来。

技术评估

从技术本身来看，基因疗法是一种通过纠正潜在的基因问题来治疗或预防疾病的医疗方法。注意，是“根除”疾病的遗传学原因，而不仅仅是治疗症状，这个区别很重要。

有了基因疗法，血友病和镰刀细胞贫血等棘手的单基因遗传病能得到治疗。艾滋病、帕金森和阿兹海默症等让人谈之色变的的疾病也能得到预防。基因疗法是直接作用于基因的，理论上来说治疗效果可以持续很长时间，甚至能够使患者终生受益。相比之下，传统疗法的疗程更长，它可能需要患者进行定期输血，长期服用药物。但是，基因疗法也有缺点。

它技术要求复杂，还需要昂贵的设备和高度训练有素的人员。这些因素导致基因疗法的成本通常很高，会给患者带来很大的经济负担。不过，如果乐观点看，复杂技术的高成本也会随着科技进步逐渐下降，甚至到了某个时间点会断崖式下降。这种周期性在科技史上有很多先例。

风险评估

基因疗法还处于实验阶段，临床上获批的基因疗法还相对较少。本题出题人 Hakan Coskun 博士推荐选手阅读 Siddhartha Mukherjee 的著作 The Gene: An Intimate History 。

在这本书中，Mukherjee 博士通过一些基因疗法的死亡案例，说明了基因疗法目前可能存在的一些风险：

1.脱靶效应：基因疗法有时可能影响非目标细胞，导致其他未知疾病的产生，引发新的健康问题。

2.插入诱变：用于输送治疗基因的病毒载体可能会插入宿主基因组的错误位置，有一定的风险会引发癌症。

3.免疫反应：免疫系统可能将输入的正常基因视为威胁,发起攻击。这可能导致治疗失败或引发严重的免疫相关副作用。

对了，这位 Mukherjee 博士就是写出《众病之王：癌症传》的 Mukherjee 博士。

法律评估

同样是在 The Gene: An Intimate History 书中，Mukherjee 博士还提到了基因疗法目前遇到的法律障碍及风险：

1. 基因疗法是一个相对较新的领域，许多国家的法律和监管框架尚未完全适应这种新兴技术的发展。这种不匹配可能导致监管滞后，无法有效管理基因疗法的安全性、有效性和伦理问题。比如 2019 年的 CRISPR “基因编辑婴儿”事件，当事人“贺某”自作主张“开工”，后来“进去”了。

2.基因信息是非常敏感的个人信息，涉及个人隐私和家族遗传信息。这些信息可能被不法机构所使用，危害人们的权利和人身安全。比如，商业 DNA 检测公司 23andMe 出售用户的基因数据给制药公司（葛兰素史克），引发了极大的争议。